Patiëntenparticipatie in klinisch onderzoek – Van vinkje naar volwaardige samenwerking

Het belang van structurele participatie van patiënten in de gehele ontwikkeling van nieuwe behandelingen, inclusief klinisch onderzoek, wordt steeds sterker onderschreven. Zo ook in het Nationaal Actieplan Klinisch Onderzoek. INVOLV verzorgt de Nederlandse versie van de Europese EUPATI-opleiding en leidt patiënten op tot goed geïnformeerde gesprekspartners. Deze “patiëntexperts” of “patiëntvertegenwoordigers” brengen niet alleen hun eigen ervaring in, maar ook die van hun achterban en spelen zo een steeds grotere rol in het verbeteren van onderzoek en zorg.

In een interview met Eva Vroonland (adviseur participatie in onderzoek INVOLV), Marijk Beekman-Kortekaas (voorzitter van de Vereniging voor Angio-oedeem, vice-voorzitter van de VSOP, EUPATI fellow) en Diana Kwast-Hoekstra (promovendus aan het UMCG, bestuursvoorzitter van Stichting (On)beperkt Vooruit!, ervaringsdeskundige met een zeldzame aandoening, EUPATI Fellow), werd duidelijk hoe belangrijk deze ontwikkeling is – én welke stappen er nog nodig zijn om patiëntenparticipatie structureel te verankeren.

Van passieve deelnemer naar inhoudelijke gesprekspartner

De EUPATI-opleiding is in Europa ontwikkeld vanuit de noodzaak om patiënten een volwaardige stem te geven in het geneesmiddelenontwikkelingsproces. Dit traject is complex, langdurig en vaak ondoorzichtig voor mensen zonder specifieke kennis op dit gebied. Juist daarom is het essentieel dat patiëntvertegenwoordigers leren hoe zij hierin effectief kunnen meedenken, meebeslissen en hun perspectief kunnen inbrengen.

“Je kunt veel googelen, maar het overzicht ontbreekt vaak. Door de opleiding begrijp ik beter hoe de lijntjes lopen, welke partijen betrokken zijn en hoe ik als patiëntvertegenwoordiger invloed kan uitoefenen,” aldus Marijk. Ook Diana onderstreept het belang van scholing én netwerkvorming: “De opleiding bracht ons letterlijk naar binnen bij organisaties zoals het Zorginstituut en het College ter Beoordeling van de Geneesmiddelen (CBG). Dat heeft de drempel verlaagd.”

Participatie als verrijking van onderzoek

De impact van patiëntenparticipatie gaat verder dan alleen het ‘in beeld brengen’ van ‘de patiënt’. Door in een vroeg stadium betrokken te zijn bij de onderzoeksopzet, kunnen patiëntvertegenwoordigers kritisch meedenken over de relevantie van de onderzoeksvragen, het vaststellen van uitkomstmaten en de praktische uitvoerbaarheid van studies. Een treffend voorbeeld is de evaluatie van ‘PROMs’ (Patient Reported Outcome Measures). Bij onderzoek naar Duchenne-spierdystrofie werd bijvoorbeeld aanvankelijk de loopafstand als belangrijkste maat genomen. Patiënten gaven echter aan dat handfunctie – bijvoorbeeld het kunnen bedienen van een computermuis – veel relevanter was voor hun dagelijks leven. Zo’n aanpassing lijkt klein, maar heeft grote invloed op de bruikbaarheid van onderzoek in de praktijk.

Ook bij andere zeldzame ziekten of meervoudige aandoeningen kan patiëntbetrokkenheid helpen om het juiste perspectief te vinden. Diana: “Veel mensen met meerdere of  zeldzame aandoeningen hebben meerdere klachten tegelijk. Dan is het belangrijk  niet vanuit één diagnose te denken, maar vanuit het geheel van hun leven, omstandigheden en zorgbehoeften.”

Hobbels op de weg: structuur, financiering en erkenning

Ondanks de positieve ervaringen zijn er nog veel obstakels. Zo blijkt dat patiënten vaak pas laat in het onderzoeksproces worden betrokken – meestal tijdens de uitvoeringsfase, bijvoorbeeld om te helpen bij communicatie of werving van deelnemers. In veel gevallen is die betrokkenheid eerder toeval dan het resultaat van doordacht beleid. Het wordt dan ingevuld als een “moetje”, bijvoorbeeld omdat het in de subsidievoorwaarden staat. Dat ondermijnt de waarde van participatie.

Er zijn ook veel onderzoekers die de waarde van participatie al wel zien, maar die aanlopen tegen beperkingen in het systeem. Een voorbeeld daarvan is het ontbreken van aan structurele financiering voor de inzet van patiëntvertegenwoordigers, vooral in de vroege fase van onderzoek wanneer er nog geen subsidie is. Er is dan weinig tot geen financiële ruimte bij onderzoekers om samenwerking op te zetten en de betrokken patiëntenvertegenwoordigers daarvoor te vergoeden. “Onderzoekers hebben bijvoorbeeld wel middelen voor methodologische ondersteuning bij het opzetten van onderzoek, maar niet altijd voor de inbreng van patiëntenvertegenwoordigers. Terwijl dit juist in deze fase zo relevant is,” aldus Eva.

Ook de beeldvorming speelt een rol. De term ‘patiënt’ roept vaak associaties op met passiviteit en afhankelijkheid. “Maar veel van ons hebben meerdere studies gedaan, zijn professioneel actief en vertegenwoordigen honderden lotgenoten. Noem ons liever expert-patiënten of ervaringsdeskundigen,” stelt Diana. In het internationale veld wordt inmiddels gesproken van ‘expert patients’, een term die ook in Nederland navolging verdient.

Wat wél werkt: investeren in mensen en relaties

Wat zijn dan de bouwstenen voor succesvolle participatie? Volgens de geïnterviewden begint het met het erkennen van patiënten als gelijkwaardige partners. “Betrek ons niet pas als de protocollen al klaar zijn, maar neem ons vanaf het begin mee in de vraagstelling, de methode en de planning. Wij weten waar patiënten wakker van liggen,” aldus Marijk. Daarnaast moet er meer aandacht komen voor het faciliteren van participatie. Denk aan het opstellen van duidelijke richtlijnen, het vaststellen van redelijke vergoedingen, gebruik van toegankelijke taal en ruimte voor verschillende rollen. Afhankelijk van iemands ervaring en kennis van ervaringen van een grotere groep (collectief), past daar een verschillende rol bij. Niet elke patiëntenvertegenwoordiger kan en wil dezelfde rol innemen. Eva pleit daarom voor flexibele participatie: “Bepaal per fase en per onderwerp welke vorm van participatie passend is en stem je aanpak daar op af. Zodat je veel mensen in staat stelt om bij te dragen”

Ook digitalisering kan helpen. Online sessies maken het makkelijker voor mensen met beperkte belastbaarheid om deel te kunnen nemen. Maar zelfs bij digitale bijeenkomsten geldt dat zonder erkenning en de mogelijkheid tot een gedegen voorbereiding de participatie van patiëntvertegenwoordigers, alsnog oppervlakkig wordt.

Gezamenlijke verantwoordelijkheid

De geïnterviewden zijn het erover eens dat verdere professionalisering van patiëntenorganisaties, betere ondersteuning vanuit subsidiegevers en het stellen van duidelijke voorwaarden door toetsingscommissies cruciaal zijn voor de toekomst. Tegelijkertijd ligt er een verantwoordelijkheid bij de onderzoekers zelf. “Zie participatie niet als verplichting, maar als unieke kans om je onderzoek beter te maken, aldus Diana. De echte meerwaarde ontstaat wanneer patiënten en onderzoekers samenwerken vanuit gelijkwaardigheid en vertrouwen. Wanneer patiënten niet alleen meedoen, maar meedenken vanaf de start en het proces en de PROM’s mede vormgeven. En wanneer beleid, praktijk en taal die samenwerking ook écht mogelijk maken”.

Tot slot

Patiëntenparticipatie in klinisch onderzoek is geen trend of verplicht nummertje. Het is een noodzakelijke stap richting onderzoek dat aansluit bij de behoeften en leefwereld van de mensen voor wie het bedoeld is. En het vraagt om een cultuurverandering: van praten over patiënten, naar samenwerken met patiënten – als volwaardige experts in hun eigen ervaring.