Interview Benien Vingerhoed, directeur bij FAST
Bron: Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen – 2 januari 2024
Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen | Samenwerken aan concrete…
‘We leven in een wereld met kansrijke innovaties en ongekende ontwikkelingen. De nieuwe generatie therapieën zijn mogelijk life changing. En er is een arsenaal aan generieke middelen met onbenut potentieel die mogelijk gebruikt kunnen worden voor andere aandoeningen – drug repurposing. Hoe krijgen we dat spectrum aan therapieën sneller, slimmer en duurzaam betaalbaar bij de patiënt – daartoe is FAST opgericht’, legt directeur Benien Vingerhoed uit.
Vingerhoed heeft een achtergrond als medisch bioloog, kent de wetenschap dankzij haar promotieonderzoek en was in haar vorige functies steeds als spin in het web betrokken bij geneesmiddelenonderzoek; van de farmaceutische sector tot aan de overheid. Tel daarbij op haar passie voor het potentieel aan behandelopties die voor patiënten en hun naasten een wereld van verschil kunnen maken. Dat maakt Vingerhoed de uitgelezen persoon voor de functie van directeur bij FAST.
Crux zit in samenwerken
FAST, voluit het Centre for Future Affordable Sustainable Therapy Development, werkt met een uitgebreid netwerk van partners aan oplossingen voor complexe vraagstukken in het proces van therapieontwikkeling. “Werken aan oplossingen”, impliceert dat er knelpunten zijn. Dat beaamt Vingerhoed: ‘Als gevolg van het systeem waarmee we werken, bereiken nieuwe mogelijkheden de patiënt dikwijls niet. De crux zit in een goede samenwerking tussen àlle partijen die bij de ontwikkeling van medicijnen betrokken zijn. Van patiënten tot de voorschrijvers. En van de overheid tot de ontwikkelaars.’
Samenwerking vormt dan ook de rode draad bij FAST. ‘We zijn een centrum dat expertise bundelt en ontsluit, voor en door de partijen in de geneesmiddelensector. Er gebeurt ontzettend veel rondom de ontwikkeling en toegang tot medicijnen, maar op losse onderdelen. FAST wil fungeren als vliegwiel, aanjager en verbinder van deze initiatieven.’ Dat houdt in dat wij, samen met de veldpartijen, identificeren waar Nederland goed in is ten aanzien van geneesmiddelenontwikkeling en wat daarin verder kan worden versterkt. Daarnaast brengen we in kaart wat niet optimaal verloopt en welke oplossingsrichtingen daarvoor mogelijk zijn. ‘Veldpartijen kunnen het beste aangeven waar de oplossingsrichtingen zitten. Capabele mensen samenbrengen en met elkaar in gesprek laten gaan, waarbij écht naar elkaar wordt geluisterd. Daar zit de kracht. Zo hebben we bijvoorbeeld samen met partijen een EU benchmark laten opstellen dat moet leiden tot een Nationaal Actieplan Klinisch Onderzoek.’
Uit de oplossingsrichtingen volgt een concreet actieplan. ‘Vaak gebruiken we cases waarmee we kunnen experimenteren: wat had er anders gekund, hoe ziet een oplossing eruit en hoe implementeren we die oplossing vervolgens in het systeem. De kern is: hoe maken we middelen beschikbaar op een passende, maatschappelijk verantwoorde manier, samen met de regelgevende instanties, patiënten, behandelaars en de ontwikkelaars. Daar hoort ook een verdienmodel bij, waarbij de betaalbaarheid in balans is tussen de samenleving enerzijds en de ontwikkelaars anderzijds. Het position paper voor een duurzaam verdienmodel voor drug repurposing, dat we recent hebben aangeboden aan voormalig minister Kuipers van VWS, is daar een mooi voorbeeld van.’
Snellere ontwikkeling en toegang
Eén van de knelpunten is dat therapieontwikkeling sneller kan. Waarom dat nodig is? ‘Een no brainer’, aldus Vingerhoed. ‘Er is geen tijd te verliezen; patiënten hebben niet de luxe om te wachten. En het kàn ook sneller. Nederland heeft er de goede randvoorwaarden voor: geschikte faciliteiten, deskundige mensen en een goed ecosysteem. Zowel private als publieke partijen werken er hard aan om die snelle ontwikkeling en toegang te realiseren. In Nederland hebben we alles in huis om koploper te zijn, mits de partijen samenwerken. Nog te vaak zitten niet àlle betrokken partijen aan tafel. In eerste instantie ontbreekt vaak de patiënt. En dat terwijl betekenisvolle patiëntenparticipatie, in alle fasen van de ontwikkeling van een geneesmiddel, een enorme kwaliteitsslag en tijdswinst oplevert. Het is essentieel en zou daarom een vanzelfsprekendheid moeten zijn. Ook farmaceutische bedrijven worden vaak niet uitgenodigd, terwijl daar specifieke kennis aanwezig is om ontwikkeling te versnellen. We hebben alle partijen nodig – ook de industrie.’
Behalve betere samenwerking, maken ook nieuwe technologieën het mogelijk om sneller medicijnen te ontwikkelen. ‘Denk aan sneller, op big data gebaseerd detecteren van werkzame stoffen die het potentieel hebben om een aandoening te genezen’, legt Vingerhoed uit. Tegelijk hebben nieuwe technologieën ook grote implicaties voor het hele systeem rondom de geneesmiddelenontwikkeling, verwacht de directeur van FAST. ‘Daar moeten we ons op voorbereiden. Als je bijvoorbeeld kijkt naar de ontwikkeling van therapieën gebaseerd op DNA- of RNA technologie; dat zijn ingewikkelde processen met specifieke regels voor de productie, de markttoelating en de geneesmiddelenbewaking. Dat betekent ook een ander beoordelingskader voor de veiligheid en effectiviteit, dan het kader voor de gevestigde generatie geneesmiddelen. Om innovaties snel bij de patiënt te krijgen, moet ook dit kader helder zijn en efficiënt werken. Goede randvoorwaarden om innovatie en betaalbaarheid hand in hand te laten gaan, zijn daarbij essentieel.’
Concrete oplossingen
Als concrete activiteit voor de versnelling van medicijnontwikkeling noemt Vingerhoed een handboek voor de ontwikkeling in Nederland van Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s). Dat is een aparte groep geneesmiddelen voor somatische celtherapie, gentherapie en weefselmanipulatie. In dat handboek staat per stap beschreven hoe deze ontwikkeling verloopt en aan welke voorwaarden elk onderdeel in de ontwikkeling moet doen. ‘Daar is veel winst te behalen, met name bij de ontwikkelaars van de kleinere instanties die in een niche-gebied werken. Het komt geregeld voor dat ontwikkelaars met hart en ziel aan een product hebben gewerkt, maar dat zij niet de juiste uitkomstmaten, het juiste type studie of het juiste aantal patiënten hebben meegenomen. De beoordeling die nodig is om het product voor meer mensen beschikbaar te stellen, is dan kansloos.’
Behalve van informatie voorzien, kan FAST ook op andere manieren ondersteunen. ‘Bijvoorbeeld door de ontwikkeling van onderwijs aan te jagen of ontwikkelaars te koppelen aan andere experts die met een soortgelijk traject bezig zijn, om zo te voorkomen dat ieder voor zich het wiel opnieuw aan het uitvinden is.’ Daarnaast onderzoekt FAST bij hulpvragen ook of het een n=1 vraag betreft, of dat meer partijen met het betreffende obstakel te maken hebben. ‘We identificeren dus knelpunten in het systeem en gaan vervolgens ook echt naar concrete oplossingen op zoek. Daarvoor brengen we altijd meerdere partijen bij elkaar.’
Oproep aan de minister
Tot de partijen die bij elkaar worden gebracht, behoort ook de overheid. Met het zicht op een nieuwe regering, wil Vingerhoed de nieuwe minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport graag tot een drietal acties oproepen. ‘Ten eerste, neem de lead in het organiseren van de data-infrastructuur in de gezondheidszorg. Dat is essentieel voor de ontwikkeling en gepast gebruik van geneesmiddelen. Ten tweede, maak het mogelijk dat het volledige potentieel van drug repurposing kan worden benut, door hier een passend verdienmodel voor te realiseren. En ten derde, treed alle partijen die zich met geneesmiddelenontwikkeling bezighouden met een open blik tegemoet. Dat is de enige manier waarop we geneesmiddelen bij patiënten kunnen krijgen – duurzaam én betaalbaar.’
Vooruitblik op 2024
Ook voor FAST zelf ziet Vingerhoed een aantal belangrijke actiepunten, zowel organisatorisch als inhoudelijk. ‘Nu we een klein jaar onderweg zijn, staan we voor de uitdaging om onszelf verder te positioneren op onze onafhankelijke rol. Daar hoort ook een volgende stap bij ten aanzien van onze financiering en juridische inrichting,’ zo licht Vingerhoed de organisatorische ambitie toe. Inhoudelijk houdt FAST de koers aan die zij in 2023 hebben ingezet. ‘We blijven trajecten uitzetten rondom onze speerpunten, voor en door het veld, met een case-naar-systeem-aanpak. Daarbij laten we ons leiden door de actualiteiten en hanteren we roadmaps op belangrijke thema’s om concrete stappen te kunnen zetten. En natuurlijk blijven we partijen bij elkaar brengen. Verbinding en samenhang creëren – daar gaan we voor in 2024.’